El NHS ofrecerá a los niños con tumores cerebrales en Inglaterra una nueva e innovadora terapia farmacológica dirigida para combatir la enfermedad, un avance que las organizaciones benéficas consideran el mayor avance en décadas.

Los gliomas son el tipo más común de cáncer cerebral en los niños, pero los expertos dicen que el tratamiento de quimioterapia estándar puede ser brutal y agotador, y también conlleva el riesgo de efectos secundarios como pérdida de peso, convulsiones y dolores de cabeza.

El Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención Médica (Niza) ha dado luz verde a una terapia farmacológica más suave. Los estudios han demostrado que causó menos efectos secundarios, mejoró la tasa de respuesta de los niños al tratamiento y su tiempo de supervivencia sin que la enfermedad empeorara.

Se descubrió que dabrafenib con trametinib detiene el crecimiento de tumores durante más de tres veces más que la quimioterapia estándar en niños con gliomas de bajo grado que tienen una mutación genética específica, y al mismo tiempo ayuda a evitar muchos de los efectos secundarios graves de la quimioterapia. .

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El tratamiento estará disponible inicialmente en el NHS de Inglaterra para personas de entre 1 y 17 años con gliomas de bajo o alto grado que tengan una mutación BRAF V600E.

El tratamiento combinado, que puede administrarse en casa en lugar de en el hospital, actúa dirigiéndose a las proteínas producidas por el gen BRAF alterado, responsable del crecimiento incontrolable del tumor.

Los gliomas crecen en el cerebro o la médula espinal y pueden ser de bajo grado, donde los tumores crecen lentamente, o de alto grado, donde crecen más rápidamente y pueden ser fatales. Alrededor de 150 niños son diagnosticados con gliomas de bajo grado cada año en el Reino Unido y alrededor de 30 son diagnosticados con gliomas de alto grado.

Los ensayos clínicos han demostrado que, además de tener menos efectos secundarios que la quimioterapia, el tratamiento detuvo el crecimiento de los gliomas de bajo grado durante unos dos años (24,9 meses) de media, más de tres veces más que la quimioterapia estándar (7,2 meses). dijo el NHS. Dice Inglaterra.

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En algunos casos, los tumores han desaparecido, aunque es necesario un seguimiento a largo plazo de los pacientes.

Dabrafenib se administra en forma de comprimidos solubles que se toman dos veces al día y trametinib es una solución oral que se toma una vez al día. Los medicamentos trabajan juntos para bloquear la señal de crecimiento de la proteína BRAF mutante y pueden retardar o incluso detener el crecimiento del tumor.

Michele Afif, directora ejecutiva de Brain Tumor Charity, dijo: “Estamos encantados de que Niza haya aprobado el primer tratamiento nuevo para los tumores cerebrales pediátricos en décadas.

“Aunque esto sólo afecta a una pequeña población, es de enorme importancia para ellos y sus seres queridos y representa un progreso real. Esperamos que este sea el primero de muchos tratamientos nuevos que garantizarán que nuestra comunidad pueda vivir más y mejor”.

Suki Sandhu, cuyo hijo Raj, de ocho años, murió de un glioma de alto grado hace seis años, acogió con satisfacción el lanzamiento de la nueva terapia en el NHS.

“Tuve que tomar la decisión de suspender el tratamiento de quimioterapia de mi hijo porque sufría horribles efectos secundarios después de años de duro tratamiento. Fue una de las decisiones más difíciles que he tenido que tomar… Necesitamos medicamentos más amables y nuevos tratamientos para quienes tienen tumores cerebrales, como este tratamiento, y tengo la esperanza de que otras familias sigan teniendo acceso a estos medicamentos. y, con suerte, permanecer libre de enfermedades por más tiempo y vivir una vida de buena calidad”.

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El profesor Peter Johnson, director clínico nacional de cáncer del NHS de Inglaterra, afirmó: «Es un avance significativo en el tratamiento que se ha demostrado que es más fácil de tomar que la quimioterapia y muy eficaz para bloquear el crecimiento de la enfermedad, ayudando a los niños a tener una vida mejor». mejor calidad de vida por más tiempo.

«También se puede tomar en casa, lo que significa que los niños y adolescentes pueden pasar menos tiempo en el hospital recibiendo tratamiento y más tiempo con sus seres queridos y haciendo cosas que disfrutan».

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